中信建投研报称 ，小核酸药物凭借其可靶向传统不可成药靶点 、作用长效等优势 ，有望成为继小分子和抗体药物后的第三大药物类别 。尽管发展历程曾遇挫折，但2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功范式 ，极大激活了产业发展 。当前 ，全球小核酸药物产业正在实现商业化盈利 、适应症突破、肝外递送突破 、双靶点突破等多维突破。中国公司在此浪潮中与全球产业齐头并进，同频共振 ，展现出强劲全球竞争力 。
全文如下中信建投 | 小核酸药物：全球产业实现多维突破 ，中国创新药企展现全球竞争力
小核酸药物凭借其可靶向传统不可成药靶点 、作用长效等优势，有望成为继小分子和抗体药物后的第三大药物类别 。尽管发展历程曾遇挫折，但2014年GalNAc技术的突破为肝靶向递送树立了成功范式 ，极大激活了产业发展。当前 ，全球小核酸药物产业正在实现商业化盈利、适应症突破 、肝外递送突破 、双靶点突破等多维突破 。中国公司在此浪潮中与全球产业齐头并进，同频共振 ，展现出强劲全球竞争力 。
小核酸药物有望成为第三类药物。在小核酸药物作用机制中 ，主要为内吞、内体逃逸、基因沉默三步。关键点在于①受体选择：受体丰度 、内化速率，②优化递送系统提高内体逃逸效率 ，③利用化学修饰增强稳定性等 。小核酸药物相比其他药物类型的优势有：靶点丰富 、特异性强、药物作用长效 。对于创新药公司来说 ，小核酸药物优势还有：研发成功率相对较高 、生产相对快速 、平台优势明显。回顾小核酸药物的发展并非一帆风顺，也曾因稳定性、安全性等问题一度被各大药厂停止开发 。2014年GalNAc技术的发现是激活小核酸药物领域的关键里程碑 。为小核酸药物的递送技术树立了一个可借鉴的“样本范式”。肝外递送则代表着下一次更广阔的飞跃 。
全球小核酸药物产业实现多维突破 。①从商业化角度来说 ，Amvuttra 、Leqvio展现重磅药物潜力 ，全球龙头公司Alnylam今年将有望实现盈利。②从适应症角度来说，25-26年是适应症突破的重要验证期 ，减重适应症将迎来POC时刻 ，CNS适应症有望陆续开启探索，从IT走向SC 。③从技术角度来说，肝外递送逐步突破 。TRiM 、AOC等肝外递送方式崭露头角。Avidity研发的AOC药物Del-zota ，作为AOC首款药物疗效突出 ，预计将于2025年底BLA，2026年上市商业化 。双靶技术突破 ，全球首款PCSK9/APOC3双靶点小核酸药物递交临床申请 。
中国小核酸药企展现全球竞争力。近年来 ，随着小核酸创新药公司的兴起，国内小核酸在研管线加速增长。中国小核酸创新药企舶望、瑞博已与MNC达成BD交易 ，展现出中国小核酸的全球竞争力 。适应症方面 ，中国小核酸药物管线此前主要集中在心血管疾病和乙肝等领域 。近年来也开始逐步向减重 、CNS等领域拓展。从技术角度来说，目前中国和海外的小核酸技术没有代际差 ，在具体的靶点适应症上具备FIC和BIC的潜力 ，并正进入FIC 、BIC药物加速发展期，预计将在26-27年诞生一批新分子进入IND ，有望持续展现全球竞争力 。
（文章来源：人民财讯）
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